Nueva terapia inmunológica para curar la leucemia

Josep Andrés Martínez

El pasado 6 de noviembre apareció en los medios de comunicación una noticia de interés sanitario que causó cierto revuelo, probablemente, porque  trataba de la curación de una niña de corta edad que desde las 14 semanas de vida padecía una agresiva leucemia linfoide aguda resistente a los tratamientos convencionales con quimioterapia y trasplante de médula ósea.

En concreto, tras obtener el preceptivo consentimiento paternal, un equipo médico del hospital  Great Ormond Streer  (Gosh) aplicó una novedosa técnica inmunoterápica experimental denominada TALEN® que hasta entonces solo había sido probada en ratones y que consiste en modificar células inmunes -linfocitos T- de donantes para añadirles nuevos genes que programan las células para que reconozcan  y ataquen a las células cancerígenas del paciente. Lo excepcional fue que dos meses después de recibir el tratamiento, se le realizó un segundo trasplante de médula y se constató que la niña ya estaba libre de cáncer.

Anteriormente, la tecnología TALEN®1 se había utilizado para modificar de manera eficiente genomas vegetales2 al objeto de producir cultivos de alimentos con cualidades nutricionales favorables3 y desarrollar sistemas para la producción de biocombustibles4. Entre otras diversas aplicaciones, además, TALEN® se ha utilizado para diseñar células madre de embriones humanos de forma estable y para corregir in vitro errores genéticos que subyacen a en algunas enfermedades5 como son por ejemplo la enfermedad de células falciformes, el xeroderma pigmentoso y la epidermólisis bullosa.

Lo más destacable, sin embargo, es que la tecnología TALEN® se puede utilizar como una herramienta eficaz para estimular la respuesta inmunitaria para combatir el cáncer, pese a que, como es lógico, todavía será necesario realizar nuevos estudios antes de generalizar esta novedosa y prometedora estrategia terapéutica.

  1. https://en.wikipedia.org/wiki/Transcription_activator-like_effector_nuclease
  2. Zhang, Yong et al. Transcription activator-like effector nucleases enable efficient plant genome engineering». Plant Physiology 161 (1): 20–27. doi:10.1104/pp.112.205179. ISSN 1532-2548. PMC 3532252. PMID 23124327.
  3. Haun, W. et al. Improved soybean oil quality by targeted mutagenesis of the fatty acid desaturase 2 gene family». Plant Biotechnology Journal 12 (7): 934–940. doi:10.1111/pbi.12201. ISSN 1467-7652. PMID 24851712.
  4. Daboussi, F. et al. Genome engineering empowers the diatom Phaeodactylum tricornutum for biotechnology. Nature Communications 5: 3831. doi:10.1038/ncomms4831. ISSN 2041-1723. PMID 24871200.
  5. Carlson, D. F. & Fahrenkrug, S. C. (2012). «Targeting DNA with fingers and TALENs» (PDF). Molecular Therapy- Nucleic Acids 1 (3): e3. doi:10.1038/mtna.2011.5. PMC 3381595. PMID 23344620. Retrieved November 11, 2014.